全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光。作者：博鳌乐城，简介：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局官方账号，2025-12-23 14:37发布，海南 关注作者 作者相关推荐列表
全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光
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近日，在
海南省药品监督管理局
、
海南省卫生健康委员会
海口海关
、乐城管理局、乐城医疗药品监督管理局等多部门协作支持下，依托乐城先行区“先行先试”政策，
全球首个且目前唯一获批治疗青少年和成人Leber遗传性视神经病变（LHON）患者视觉损害的药物Raxone （艾地苯醌150mg）
在乐城先行区获批，正式落地
上海交通大学附属瑞金医院
海南医院（海南博鳌研究型医院，以下简称“瑞金海南医院”）。
Raxone获批落地乐城先行区是“先行先试”政策造福中国罕见病患者群体的又一个有力例证，让LHON患者实现“不出国门用上全球新药”的愿望，为LHON患者及家庭点亮希望之光。
LHON患者面临无药可用的困境
LHON是一种由于
线粒体
DNA突变引起的罕见母系遗传性
视神经疾病
，是目前世界上最严重的青少年致盲疾病之一。2018年，LHON被纳入中国首批
罕见病
目录。
全世界大约每1.5万至5万人中就有1人患有LHON，男性患此病几率是女性的3-5倍1。LHON中国患者数约为12.6万人2。LHON患者通常在15～35岁发病，表现为急性或亚急性的无痛性中心视力下降，双眼在1年内相继或同时受累，可伴有
红绿
或黄绿色觉障碍。
除视力受损外，这种疾病通常让患者被迫中断学业、放弃工作，失去独立生活能力，更给患者家庭带来沉重的心理压力与经济负担。“从确诊到视力骤降往往只有几周，刚毕业的儿子突然看不清东西，整个家都垮了”，这是蔻德罕见病中心在LHON患者调研中听到的普遍困境。
据上海交通大学附属瑞金医院眼科主任沈玺教授介绍，目前国内临床尚无获批的有效治疗手段，LHON 的干预仅包括生活方式管理（避免吸烟、饮酒、接触药物和具有线粒体毒性的毒素）、遗传咨询和支持治疗，并未从发病机制——线粒体突变角度进行有效干预。“无药可用”是临床医生和LHON患者长期面临的难题。
Raxone的临床疗效和安全性
Raxone是全球首个也是目前唯一一个获批的LHON治疗药物，用于治疗患有LHON的青少年和成人患者的视力障碍。它是一种
抗氧化剂
，也是一种线粒体电子传递链辅助因子，可以将电子直接转移至电子传递链的复合体III，从而绕过复合体I（三种主要的
突变导致电子传递链中的复合体I受到影响，引起LHON），并恢复
细胞
ATP的生成，重新激活LHON患者中存活但无活性的视网膜神经节细胞（RGC），从而改善患者的视力损害。
图片，点击识别内容
Raxone在治疗LHON中的临床疗效和安全性已由多项临床研究（包括随机双盲安慰剂对照的RCT研究和真实世界数据研究）所证实，也被《2017年LHON治疗国际共识》和《2019年中国LHON诊断与治疗专家共识》推荐为LHON临床治疗首选。共识同时强调，早诊断早治疗是基本原则3，4。
Raxone已在全球多个市场获得批准，全球超过6000位患者（包括千余例临床研究中患者）使用过或者正在使用Raxone治疗LHON 5。Raxone目前在中国尚未获批。Raxone来自
意大利
凯西集团，由凯西合作伙伴金康诃(Golden Age Health-GAH)公司负责产品在中国大陆地区的商业化。
普惠医疗保险提高治疗可及性
更令迫切期待获得治疗的LHON患者振奋的是，Raxone已成功纳入海南“乐城特药险” 和
江苏省苏州市
“苏惠宝2026”的《海外特定药品目录》。普惠医疗保险正在为眼科罕见病患者早日受益于创新疗法提供助力。
海南乐城特药险是
海南省
*指导的省级普惠型
补充医疗保险
，保险范围主要覆盖海南省户籍人员、海南省身份证持有人、海南省当地基本医疗保险参保人及其直系亲属，以及在海南居住的“新市民”和在琼外籍人士。海南乐城特药险首次将Raxone纳入了70种海外特定药品目录中，其中海外特药指的是 “国内未上市、国外已
上市
” 的
创新药
，涵盖癌症、罕见病等重大疾病的治疗用药。如果海南乐城特药险被保险人在投保后首次确诊LHON视力受损，在经过基本医疗保险报销后，剩余部分可以按照80%的比例进行赔付6。
“苏惠保2026”是由
苏州市*
指导推出的城市定制普惠型补充医疗保险， “苏惠保2026”首次将Raxone纳入了75种海外特定药品目录中。苏惠宝的参保人员如果在乐城先行区使用Raxone进行治疗，将按照普通参保人员70%和既往重症人员30%的比例得到赔付7。
参考资料
[1] Poincenot, Lissa et al. (May 2020). “Demographics of a Large International
Population
of Patients Affected by Leber’s Hereditary Optic Neuropathy”. Available at: https://www.aaojournal.org/article/S0161-6420(19)32295-X/fulltext
[2] 罕见病信息网,
www.raredisease.cn/Activities/Info/20265?labelld=10337
[3] International Consensus Statement on the Clinical and Therapeutic
Management
of Leber Hereditary Optic Neuropathy ; Carelli et al: J Neuro-Ophthal
mol
2017; 37: 371-381
[4] Leber遗传学视神经病变诊断和治疗专家共识，中华医学会眼科学分会神经眼科学组，眼科2019年第28卷第5期
[5] 意大利凯西公司档案
[6]
“乐城特药险”官方微信公众号
[7] “苏惠保”官方微信公众号
瑞金海南医院就医指导
考虑到眼科疾病的特殊性，上海交通大学医学院附属瑞金医院和瑞金海南医院眼科团队已经为计划赴海南乐城就诊的LHON患者制定了标准化首次诊疗和随访流程，致力于为患者提供规范优质的诊疗服务。如您是LHON患者或患者家属，并希望赴瑞金海南医院接受治疗，请参照以下就医指导：
*患者需提前将以下材料以邮件形式提供给瑞金海南医院眼科医疗团队, 邮箱ruijinhn@sina.com：
1. 基因检测报告（两年之内的报告，确认线粒体DNA G11778A、T14484C、G3460A任一突变。）【注：此“两年”仅指基因检测报告时间，而非发病时间】。
2. 既往就诊资料（电子/纸质均可），包括门诊病历、
三甲医院
的眼科检查报告。
3. 一个月内的三甲医院的血生化、心电图、腹部B超等常规体检项目检查结果。
*得到医疗团队确认后，再根据其告知的首诊时间做出行安排，并同时携带上述材料（电子/纸质均可）。
就医信息：瑞金海南医院眼科门诊
地址：
琼海市
博鳌乐城先行区瑞金路197号医院北门
医院总机：0898-62621907
医疗团队成员：
沈玺
主任医师
、张琼
副主任医师
、曾朝霞主任医师、毛海燕主任医师、王旭
主治医师
。内容转载来源今日头条
目录
全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光。作者：博鳌乐城，简介：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局官方账号，2025-12-23 14:37发布，海南 关注作者 作者相关推荐列表
全球首个且唯一治疗LHON药物Raxone在乐城获批，为眼科罕见病患者点亮希望之光
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近日，在
海南省药品监督管理局
、
海南省卫生健康委员会
、
海口海关
、乐城管理局、乐城医疗药品监督管理局等多部门协作支持下，依托乐城先行区“先行先试”政策，
全球首个且目前唯一获批治疗青少年和成人Leber遗传性视神经病变（LHON）患者视觉损害的药物Raxone （艾地苯醌150mg）
在乐城先行区获批，正式落地
上海交通大学附属瑞金医院
海南医院（海南博鳌研究型医院，以下简称“瑞金海南医院”）。
Raxone获批落地乐城先行区是“先行先试”政策造福中国罕见病患者群体的又一个有力例证，让LHON患者实现“不出国门用上全球新药”的愿望，为LHON患者及家庭点亮希望之光。
LHON患者面临无药可用的困境
LHON是一种由于
线粒体
DNA突变引起的罕见母系遗传性
视神经疾病
，是目前世界上最严重的青少年致盲疾病之一。2018年，LHON被纳入中国首批
罕见病
目录。
全世界大约每1.5万至5万人中就有1人患有LHON，男性患此病几率是女性的3-5倍1。LHON中国患者数约为12.6万人2。LHON患者通常在15～35岁发病，表现为急性或亚急性的无痛性中心视力下降，双眼在1年内相继或同时受累，可伴有
红绿
或黄绿色觉障碍。
除视力受损外，这种疾病通常让患者被迫中断学业、放弃工作，失去独立生活能力，更给患者家庭带来沉重的心理压力与经济负担。“从确诊到视力骤降往往只有几周，刚毕业的儿子突然看不清东西，整个家都垮了”，这是蔻德罕见病中心在LHON患者调研中听到的普遍困境。
据上海交通大学附属瑞金医院眼科主任沈玺教授介绍，目前国内临床尚无获批的有效治疗手段，LHON 的干预仅包括生活方式管理（避免吸烟、饮酒、接触药物和具有线粒体毒性的毒素）、遗传咨询和支持治疗，并未从发病机制——线粒体突变角度进行有效干预。“无药可用”是临床医生和LHON患者长期面临的难题。
Raxone的临床疗效和安全性
Raxone是全球首个也是目前唯一一个获批的LHON治疗药物，用于治疗患有LHON的青少年和成人患者的视力障碍。它是一种
抗氧化剂
，也是一种线粒体电子传递链辅助因子，可以将电子直接转移至电子传递链的复合体III，从而绕过复合体I（三种主要的
线粒体
突变导致电子传递链中的复合体I受到影响，引起LHON），并恢复
细胞
ATP的生成，重新激活LHON患者中存活但无活性的视网膜神经节细胞（RGC），从而改善患者的视力损害。
图片，点击识别内容
Raxone在治疗LHON中的临床疗效和安全性已由多项临床研究（包括随机双盲安慰剂对照的RCT研究和真实世界数据研究）所证实，也被《2017年LHON治疗国际共识》和《2019年中国LHON诊断与治疗专家共识》推荐为LHON临床治疗首选。共识同时强调，早诊断早治疗是基本原则3，4。
Raxone已在全球多个市场获得批准，全球超过6000位患者（包括千余例临床研究中患者）使用过或者正在使用Raxone治疗LHON 5。Raxone目前在中国尚未获批。Raxone来自
意大利
凯西集团，由凯西合作伙伴金康诃(Golden Age Health-GAH)公司负责产品在中国大陆地区的商业化。
普惠医疗保险提高治疗可及性
更令迫切期待获得治疗的LHON患者振奋的是，Raxone已成功纳入海南“乐城特药险” 和
江苏省苏州市
“苏惠宝2026”的《海外特定药品目录》。普惠医疗保险正在为眼科罕见病患者早日受益于创新疗法提供助力。
海南乐城特药险是
海南省
*指导的省级普惠型
补充医疗保险
，保险范围主要覆盖海南省户籍人员、海南省身份证持有人、海南省当地基本医疗保险参保人及其直系亲属，以及在海南居住的“新市民”和在琼外籍人士。海南乐城特药险首次将Raxone纳入了70种海外特定药品目录中，其中海外特药指的是 “国内未上市、国外已
上市
” 的
创新药
，涵盖癌症、罕见病等重大疾病的治疗用药。如果海南乐城特药险被保险人在投保后首次确诊LHON视力受损，在经过基本医疗保险报销后，剩余部分可以按照80%的比例进行赔付6。
“苏惠保2026”是由
苏州市*
指导推出的城市定制普惠型补充医疗保险， “苏惠保2026”首次将Raxone纳入了75种海外特定药品目录中。苏惠宝的参保人员如果在乐城先行区使用Raxone进行治疗，将按照普通参保人员70%和既往重症人员30%的比例得到赔付7。
参考资料
[1] Poincenot, Lissa et al. (May 2020). “Demographics of a Large International
Population
of Patients Affected by Leber’s Hereditary Optic Neuropathy”. Available at: https://www.aaojournal.org/article/S0161-6420(19)32295-X/fulltext
[2] 罕见病信息网,
www.raredisease.cn/Activities/Info/20265?labelld=10337
[3] International Consensus Statement on the Clinical and Therapeutic
Management
of Leber Hereditary Optic Neuropathy ; Carelli et al: J Neuro-Ophthal
mol
2017; 37: 371-381
[4] Leber遗传学视神经病变诊断和治疗专家共识，中华医学会眼科学分会神经眼科学组，眼科2019年第28卷第5期
[5] 意大利凯西公司档案
[6]
“乐城特药险”官方微信公众号
[7] “苏惠保”官方微信公众号
瑞金海南医院就医指导
考虑到眼科疾病的特殊性，上海交通大学医学院附属瑞金医院和瑞金海南医院眼科团队已经为计划赴海南乐城就诊的LHON患者制定了标准化首次诊疗和随访流程，致力于为患者提供规范优质的诊疗服务。如您是LHON患者或患者家属，并希望赴瑞金海南医院接受治疗，请参照以下就医指导：
*患者需提前将以下材料以邮件形式提供给瑞金海南医院眼科医疗团队, 邮箱ruijinhn@sina.com：
1. 基因检测报告（两年之内的报告，确认线粒体DNA G11778A、T14484C、G3460A任一突变。）【注：此“两年”仅指基因检测报告时间，而非发病时间】。
2. 既往就诊资料（电子/纸质均可），包括门诊病历、
三甲医院
的眼科检查报告。
3. 一个月内的三甲医院的血生化、心电图、腹部B超等常规体检项目检查结果。
*得到医疗团队确认后，再根据其告知的首诊时间做出行安排，并同时携带上述材料（电子/纸质均可）。
就医信息：瑞金海南医院眼科门诊
地址：
海南省
琼海市
博鳌乐城先行区瑞金路197号医院北门
医院总机：0898-62621907
医疗团队成员：
沈玺
主任医师
、张琼
副主任医师
、曾朝霞主任医师、毛海燕主任医师、王旭
主治医师
。内容转载来源今日头条