眼科资讯-国内首款上市AAV基因药物定价出炉
今年4月，适用于治疗成年中重度血友病B患者的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）正式上市，该药物是一款静脉给药AAV的基因治疗药物。近日，该药物的定价揭晓——每瓶售价为9.3万元人民币，具体用药剂量需根据患者体重进行计算，例如一名体重70公斤的患者，单次治疗大约需要使用44瓶。这一消息为众多基因疾病患者及其家庭带来了新的希望与期待。下面是最近整理一些关于眼科基因治疗的业界动态和大家一起分享，让我们一同分享新方法，关注新进展。
1.基因编辑药物ZVS203e的有效性和安全性研究
北京中因科技有限公司自主研发的首个眼科基因编辑药物ZVS203e，旨在治疗携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因突变的视网膜色素变性患者，目前正在计划开展I/II期临床研究。该药物于2022年7月获得美国FDA的孤儿药资格，并于2023年9月在北京大学第三医院启动了临床研究（
）中完成全球RHO基因突变RP患者的注射给药，初步结果显示其有效性和安全性良好。ZVS203e通过利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，针对RHO基因的突变热点进行精准编辑，旨在实现一次给药终身治愈的美好愿景。 2.中眸医疗完成新一轮融资，加速全球布局 2025年7月28日，眼科基因治疗企业中眸医疗科技（武汉）有限公司宣布成功完成数千万元的新一轮融资。此次资金将主要用于加速核心产品ZM-02的全球多中心临床试验及后续开发，进一步巩固公司在眼科基因治疗领域的领先地位。中眸医疗核心产品ZM-02作为一款广谱光遗传学基因疗法，首次人体临床研究结果表明，该疗法显著改善了视网膜色素变性（RP）患者的视力与生活质量，参与者在最佳矫正和低光视力方面均表现出显著进步。该治疗通过一次性球内注射ZM-02药物，将编码光敏蛋白的基因片段导入到光感受器下游尚存的视网膜细胞中，使原本不能感光的视网膜细胞获得感光功能，同时也利用了视网膜尚存的视觉环路来重新恢复视觉的功能，该治疗不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制，是一种普适性的基因治疗技术。 3.Nanoscope Therapeutics启动MCO-010的生物制剂许可申请 Nanoscope Therapeutics近日宣布已启动向美国食品药品监督管理局FDA提交主要研发疗法MCO-010用于治疗视网膜色素变性导致的严重视力丧失的生物制剂许可申请（ ），预计将在2026年初完成整个提交。MCO-010的独特设计使其能够通过一次性玻璃体腔注射，激活高密度的双极视网膜细胞使其变得对光敏感，适用于多种视网膜病变患者，无需进行基因检测或重复给药，展现了广泛的应用潜力。 4.全球首例IGT001细胞疗法给药案例 2025年5月16日，上海市第一人民医院眼科成功实施了全球首例针对视网膜色素变性患者的IGT001细胞疗法玻璃体腔注射。术后7天随访结果显示患者的身体和眼部状况良好。InGel Therapeutics是一家源自哈佛医学院研究项目的生物科技公司，该公司的首款候选产品IGT001，通过微创的玻璃体腔注射递送，以延缓RP患者的视力退化，并在某些疾病中提高视力。本次全球首例给药的成功，是IGT001全球开发的重要里程碑，标志着IGT001从实验室走向临床转化的关键突破。 5.Gildeuretinol在 治疗中的研究进展 Gildeuretinol（ALK-001）是一种改良型维生素A，临床数据显示其能够安全有效地延缓Stargardt病的进展，同时保持正常的视觉循环。Gildeuretinol降低了维生素A二聚化的速度，显示出极好的安全性和耐受性。去年11月，FDA授予研究性口服疗法Gildeuretinol (ALK-001)儿科罕见病和快速通道指定，用于治疗Stargardt病。近期的研究结果表明，口服Gildeuretinol 14mg在治疗Stargardt病方面取得了良好效果，患者的最佳矫正视力稳定，给众多患者带来了希望。 6.Aldeyra Therapeutics宣布ADX-2191获得EMA孤儿药资格 2025年7月28日，生物技术公司Aldeyra Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ADX-2191（玻璃体注射甲氨蝶呤）孤儿药资格认定，用于治疗以视杆细胞首先退化的遗传性视网膜营养不良疾病，包括视网膜色素变性。据悉，该新药申请依据是结合了30多年已发表的关于ADX-2191的活性成分甲氨蝶呤治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的安全性和有效性的文献，以及第三阶段GUARD试验的安全数据，ADX-2191治疗显著改善了视网膜功能，为相关患者的治疗开辟了新路径。Aldeyra Therapeutics计划于今年启动ADX-2191治疗RP的关键II/III期试验。 7. Nanoscope Therapeutics 在《 2025年7月23日，视网膜基因疗法公司 Nanoscope Therapeutics 宣布，其关于 MCO-010 的论文《Topology and Mechanism of Broadband and Fast Multi-Characteristic Opsin for Neuromodulation》登上 Wiley 旗下期刊《Advanced Therapeutics》。论文首次系统阐明 MCO 的独特结构与作用机制，证实该药物在患者中的疗效：可被环境光激活，响应快速、感光度高，并在可见光谱内保持宽动态范围，为视网膜退行性病变患者的光恢复疗法奠定科学基础。 庞教授指出，基因药物目前因工艺复杂、患者基数小、专利保护而价格高昂，但随着递送载体与规模化生产技术的成熟、竞争品种的增加以及医保谈判和 的到来，其成本 极有可能逐步走低，罕见病与常见病适应症的成本-疗效比有望接近传统生物制剂，最终惠及更广泛的患者群体。未来，或许会有更多创新的解决方案涌现，助力患者走向康复，重拾生活的希望。让我们共同期待一个更加光明的未来，在基因治疗的浪潮中，更多患者能够从中受益，实现健康与美好的生活。
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眼科资讯-国内首款上市AAV基因药物定价出炉
今年4月，适用于治疗成年中重度血友病B患者的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）正式上市，该药物是一款静脉给药AAV的基因治疗药物。近日，该药物的定价揭晓——每瓶售价为9.3万元人民币，具体用药剂量需根据患者体重进行计算，例如一名体重70公斤的患者，单次治疗大约需要使用44瓶。这一消息为众多基因疾病患者及其家庭带来了新的希望与期待。下面是最近整理一些关于眼科基因治疗的业界动态和大家一起分享，让我们一同分享新方法，关注新进展。
1.基因编辑药物ZVS203e的有效性和安全性研究
北京中因科技有限公司自主研发的首个眼科基因编辑药物ZVS203e，旨在治疗携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因突变的视网膜色素变性患者，目前正在计划开展I/II期临床研究。该药物于2022年7月获得美国FDA的孤儿药资格，并于2023年9月在北京大学第三医院启动了临床研究（
）中完成全球RHO基因突变RP患者的注射给药，初步结果显示其有效性和安全性良好。ZVS203e通过利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，针对RHO基因的突变热点进行精准编辑，旨在实现一次给药终身治愈的美好愿景。 2.中眸医疗完成新一轮融资，加速全球布局 2025年7月28日，眼科基因治疗企业中眸医疗科技（武汉）有限公司宣布成功完成数千万元的新一轮融资。此次资金将主要用于加速核心产品ZM-02的全球多中心临床试验及后续开发，进一步巩固公司在眼科基因治疗领域的领先地位。中眸医疗核心产品ZM-02作为一款广谱光遗传学基因疗法，首次人体临床研究结果表明，该疗法显著改善了视网膜色素变性（RP）患者的视力与生活质量，参与者在最佳矫正和低光视力方面均表现出显著进步。该治疗通过一次性球内注射ZM-02药物，将编码光敏蛋白的基因片段导入到光感受器下游尚存的视网膜细胞中，使原本不能感光的视网膜细胞获得感光功能，同时也利用了视网膜尚存的视觉环路来重新恢复视觉的功能，该治疗不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制，是一种普适性的基因治疗技术。 3.Nanoscope Therapeutics启动MCO-010的生物制剂许可申请 Nanoscope Therapeutics近日宣布已启动向美国食品药品监督管理局FDA提交主要研发疗法MCO-010用于治疗视网膜色素变性导致的严重视力丧失的生物制剂许可申请（ ），预计将在2026年初完成整个提交。MCO-010的独特设计使其能够通过一次性玻璃体腔注射，激活高密度的双极视网膜细胞使其变得对光敏感，适用于多种视网膜病变患者，无需进行基因检测或重复给药，展现了广泛的应用潜力。 4.全球首例IGT001细胞疗法给药案例 2025年5月16日，上海市第一人民医院眼科成功实施了全球首例针对视网膜色素变性患者的IGT001细胞疗法玻璃体腔注射。术后7天随访结果显示患者的身体和眼部状况良好。InGel Therapeutics是一家源自哈佛医学院研究项目的生物科技公司，该公司的首款候选产品IGT001，通过微创的玻璃体腔注射递送，以延缓RP患者的视力退化，并在某些疾病中提高视力。本次全球首例给药的成功，是IGT001全球开发的重要里程碑，标志着IGT001从实验室走向临床转化的关键突破。 5.Gildeuretinol在 治疗中的研究进展 Gildeuretinol（ALK-001）是一种改良型维生素A，临床数据显示其能够安全有效地延缓Stargardt病的进展，同时保持正常的视觉循环。Gildeuretinol降低了维生素A二聚化的速度，显示出极好的安全性和耐受性。去年11月，FDA授予研究性口服疗法Gildeuretinol (ALK-001)儿科罕见病和快速通道指定，用于治疗Stargardt病。近期的研究结果表明，口服Gildeuretinol 14mg在治疗Stargardt病方面取得了良好效果，患者的最佳矫正视力稳定，给众多患者带来了希望。 6.Aldeyra Therapeutics宣布ADX-2191获得EMA孤儿药资格 2025年7月28日，生物技术公司Aldeyra Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ADX-2191（玻璃体注射甲氨蝶呤）孤儿药资格认定，用于治疗以视杆细胞首先退化的遗传性视网膜营养不良疾病，包括视网膜色素变性。据悉，该新药申请依据是结合了30多年已发表的关于ADX-2191的活性成分甲氨蝶呤治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的安全性和有效性的文献，以及第三阶段GUARD试验的安全数据，ADX-2191治疗显著改善了视网膜功能，为相关患者的治疗开辟了新路径。Aldeyra Therapeutics计划于今年启动ADX-2191治疗RP的关键II/III期试验。 7. Nanoscope Therapeutics 在《 2025年7月23日，视网膜基因疗法公司 Nanoscope Therapeutics 宣布，其关于 MCO-010 的论文《Topology and Mechanism of Broadband and Fast Multi-Characteristic Opsin for Neuromodulation》登上 Wiley 旗下期刊《Advanced Therapeutics》。论文首次系统阐明 MCO 的独特结构与作用机制，证实该药物在患者中的疗效：可被环境光激活，响应快速、感光度高，并在可见光谱内保持宽动态范围，为视网膜退行性病变患者的光恢复疗法奠定科学基础。 庞教授指出，基因药物目前因工艺复杂、患者基数小、专利保护而价格高昂，但随着递送载体与规模化生产技术的成熟、竞争品种的增加以及医保谈判和 的到来，其成本 极有可能逐步走低，罕见病与常见病适应症的成本-疗效比有望接近传统生物制剂，最终惠及更广泛的患者群体。未来，或许会有更多创新的解决方案涌现，助力患者走向康复，重拾生活的希望。让我们共同期待一个更加光明的未来，在基因治疗的浪潮中，更多患者能够从中受益，实现健康与美好的生活。